Tā ir medicīniska ārstēšana, kas sastāv no tādu gēnu ievietošanas, kuru nav, kas neražo olbaltumvielas, kurām vajadzētu vai nedara pareizi, ar mērķi modificēt pacienta ģenētisko informāciju, lai izvairītos no ģenētiskām slimībām vai izārstētu no tām.
Tas sastāv no ģenētiskā materiāla pārvietošanas uz indivīda šūnām vai audiem, lai šūnas veiktu jaunu funkciju vai labotu vai iejauktos esošajā funkcijā.
Gēnu terapija ir jaunievedums medicīnā attiecībā uz ģenētisko slimību ārstēšanu. Tas ir ticis postulēts kā labākā alternatīva, taču tajā pašā laikā tas ir bijis lielākais izaicinājums, jo tā ir vissarežģītākā tehnika.
Tās galvenā priekšrocība ir tā, ka tā uzbrūk problēmas saknei, kas ir bojātais gēns, kas izraisa slimību, nododot pareizo tās versiju.
No otras puses, galvenais un lielākais izaicinājums ir tas, lai nodotais ģenētiskais materiāls tiktu pareizi novirzīts uz tām šūnām vai audiem, kuriem nepieciešama gēna funkcija, vai arī ievadītais gēns tiek regulēts līdzīgākajā veidā kā veseliem cilvēkiem..
Ir trīs stratēģijas vai veidi, kā piemērot gēnu terapiju:
- Ex vivo: sastāv no šūnām, kuras pacientam jālabo. Tie tiek salaboti laboratorijā un vēlāk tiek atkārtoti implantēti ārstējamās personas ķermenī.
- In situ: sastāv no labošanas gēna ievadīšanas tieši bojātā šūnā vai audos.
- In vivo: tas sastāv no korektora gēna tiešas ievadīšanas pacientam tā, lai tas sasniegtu ārstējamo punktu.
Lai veiktu gēnu terapiju, ir nepieciešams vektors, kas ir nesējs, kas gēnu nogādā šūnās. Tas var būt vīrusu vai nevirus.
Vīrusu pārnēsātāji ir: retrovīruss, adenovīruss, ar adeno saistīts vīruss un herpes vīruss. Nāvīrusi ir: daļiņu bombardēšana, tieša DNS vai RNS injicēšana un tādu molekulu ieviešana, kuras var atpazīt mērķa audu vai šūnu receptori (saņemot terapiju).
Pirmais mēģinājums nodot gēnu cilvēkiem tika veikti 1970. un hyperargininemia, kas ir autosomāli recesīvo slimību dēļ mutācijas aknās argināzes I gēnu. Šī slimība ir saistīta ar smagām neiroloģiskām novirzēm skartajiem bērniem. Ir zināms, ka divi bērni, kuriem tika injicēts vīruss "Shope papilloma", kas izraisa kārpas trušiem, tika ārstēti kā argināzes I avots. Tomēr rezultāti nav zināmi, jo tie nekad netika publicēti. Vēl viens tests tika veikts 1980. gadā Itālijā un Izraēlā attiecībā uz beta-talasēmijas slimību, taču arī rezultāti netika publicēti.
1988. gadā tika apstiprināts pirmais gēnu pārneses protokols, kura rezultāti tika publicēti. Šis oficiālais protokols tika veikts ar divām meitenēm, kas cieš no ADA (adenozīna deamināzes) deficīta. ADA gēns ex vivo tika ievietots perifēro asiņu limfocītos, un, kaut arī meitenes uzlabojās, nevarēja precīzi noteikt, kāda ir patiesā terapeitiskā iedarbība.
Neskatoties uz gēnu terapijas sasniegumiem, kas tiek plaši izmantoti vēža ārstēšanā, ir daudz kas jāuzlabo, un tas joprojām ir eksperimentāls paņēmiens.
